ATMP’s van idee tot patiëntenzorg: het gebeurt allemaal in Leiden!
Wist u dat vijftig jaar geleden in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) de eerste beenmergtransplantatie in Europa werd uitgevoerd? En wist u dat het LUMC inmiddels ruim twintig jaar ervaring heeft met het ontwikkelen van innovatieve cel- en gentherapietoepassingen?
Advanced Therapy Medicinal Products of ATMP's zijn geavanceerde therapeutische geneesmiddelen voor cel- en gentherapie. Omdat het vakgebied van ATMP’s zich wereldwijd snel ontwikkelt, met name in ons Leiden Bio Science Park (LBSP), moest er een Life Long Learning-sessie aan dit onderwerp gewijd worden.
Op 29 februari organiseerde CIV Bio Sciences partner LUMC een zeer leerzaam programma bestaande uit lezingen en rondleidingen. De sessie werd goed bezocht door een mix van mensen uit de ATMP-industrie, dienstverleners en het onderwijs. Na de aftrap door Sandra Migchielsen, programmamanager CIV Bio Sciences – waarin het waarom van de bijeenkomst werd uitgelegd – werden twee presentaties gehouden: over ATMP-productontwikkeling en over ATMP-productie.
Productontwikkeling voor het falende immuunsysteem
Eerst illustreerde Frank Staal, hoogleraar moleculaire stamcelbiologie bij de afdeling Immunologie, LUMC, het lopende werk van zijn groep door de preklinische en klinische ontwikkeling te bespreken van een gentherapiebehandeling voor baby's met een zeldzame erfelijke mutatie in het RAG1-gen. Deze zogenaamde RAG1-SCID-patiënten lijden aan ernstige infecties als gevolg van een falend immuunsysteem. Bij deze therapie worden de eigen bloedstamcellen van de patiënt in het laboratorium ‘gerepareerd’ met behulp van lentivirale vectoren en terug in de patiënt getransplanteerd. De therapie heeft nu een klinische fase I/II-studie bereikt. De huidige twee patiënten die deelnamen aan de studie doen het goed.
[Later die middag zou professor Frank Staal de prestigieuze Rare Angel Award ontvangen voor zijn lopende onderzoek naar op stamcellen gebaseerde gentherapieën voor erfelijke immuundeficiënties. Hij ontving de onderscheiding op de Dag van de Zeldzame Ziekten, 29 februari, van de Nederlandse patiëntenbelangenorganisatie (VSOP).]
Centrum voor productie-expertise op het gebied van cel- en gentherapie
De volgende spreker was Pauline Meij, hoofd van het Centrum voor Cel- en Gentherapie (CCG). Pauline presenteerde hoe door de jaren heen veel ideeën en resultaten uit de onderzoekslaboratoria en klinische afdelingen van het LUMC werden vertaald in ATMP-producten, werden geproduceerd in de eigen Good Manufacturing Practice (GMP)-faciliteit van het LUMC en werden getest in een groot aantal nationale en internationale klinische onderzoeken van het LUMC. De CCG richt zich op vroege productontwikkeling en werkt samen met vele academische, non-profit en commerciële partners. Pauline gaf veel voorbeelden van ontwikkelde medicijnen, die ziektes als immuunstoornissen, kanker en diabetes bestrijken. Gaandeweg zijn veel hindernissen overwonnen (en worden nog steeds overwonnen) en veel lessen geleerd op gebieden die verband houden met productontwikkeling, productie, toegang voor patiënten, markttoegang, wet- en regelgeving. Daarvoor is samenwerking met deskundigen uit de sector en de regelgeving van cruciaal belang.
Op Tour
Om het met eigen ogen te zien, kon het publiek kiezen uit twee tours. Helene Roelofs, Clinical Translational Researcher en QP bij het CGC begeleidde de rondleiding door de GMP Facility, terwijl ziekenhuisapotheker Martin Pool de rondleiding door de afdeling Apotheken begeleidde. De rondleidingen waren een prachtige aanvulling op de gesprekken en illustreerden de enorme infrastructuur (cleanrooms, apparatuur) en vaardigheden die nodig zijn om ATMP’s te produceren.
Zoals gebruikelijk werd de sessie afgesloten met een drankje en gezellige gesprekken. Wij bedanken Helene Roelofs en collega’s voor het samenstellen van zo’n inspirerend programma.
